A tanulmány a rangos Cell folyóiratban jelent meg, és akár a betegség jövőbeli terápiáját is megalapozhatja. A Kaliforniai Egyetem San Franciscó-i kampuszán (UCSF) és a Gladstone Institutes-ben dolgozó kutatók a letrozolt (emlőrák elleni gyógyszer) és az irinotekánt (főként vastagbél- és tüdőrák ellen használt szer) jelölték meg, mint potenciálisan hatékony Alzheimer-ellenes szereket. A két gyógyszert az amerikai FDA már jóváhagyta onkológiai használatra, így klinikai vizsgálatok is gyorsabban elindulhatnak Alzheimer-kóros betegeken.
Egereken már működik az Alzheimer-kór ellenszere
A kutatók egy nagy orvosi adatbázist (Connectivity Map) használtak annak felderítésére, hogy mely meglévő gyógyszerek képesek visszafordítani az Alzheimer-kór által okozott génexpressziós változásokat az agyban. Ezt követően olyan rákos betegek adatait elemezték, akik ezeket a szereket már használták, és meglepő összefüggést találtak: a gyógyszerek szedése csökkentette az Alzheimer-kór kialakulásának valószínűségét.
A letrozol és az irinotekán együttes alkalmazása egérkísérletek során ígéretes eredményeket hozott. A szerek csökkentették a betegséggel összefüggésbe hozható tau-fehérje-lerakódásokat az agyban – ezek az Alzheimer egyik fő jellemzői –, és jelentős javulást tapasztaltak a memóriát és tanulást mérő tesztekben.
„Az Alzheimer-kór különböző agysejttípusokat érint, ezért is fontos, hogy ez a kombináció különféle célpontokra hat”
– mondta Yadong Huang idegtudós. A kutatók szerint a letrozol főként az idegsejtekben, míg az irinotekán a gliasejtekben fejti ki hatását, így együtt képesek átfogóbb védelmet nyújtani. A kutatás egyik kulcsa a számítógépes biológia volt, amellyel a komplex génváltozások gyorsan feltérképezhetők.
„Az Alzheimer sok tényező kombinációjának eredménye, nem lehet egyetlen célpontra lövöldözni” – hangsúlyozta Marina Sirota számítógépes biológus. Hozzátette: „örömmel látjuk, hogy algoritmusaink két már ismert gyógyszer újrahasznosításához vezettek – ez jelentősen lerövidítheti az új terápiák kifejlesztésének idejét.”
Közel járnak ahhoz, hogy embereken tesztelhessék
Bár az eredmények ígéretesek, a gyógyszereket eddig csak állatokon tesztelték, és ismert mellékhatásaik miatt az emberi alkalmazás komoly átgondolást igényel. A kutatók azonban már a következő lépésekre készülnek: jöhetnek a klinikai vizsgálatok, immár emberi alanyokon.
Ez különösen sürgető, hiszen világszerte több mint 55 millió ember szenved Alzheimer-kórban, és ez a szám az elöregedő társadalmak miatt a következő évtizedekben várhatóan több mint megduplázódik. A hatékony kezelés nemcsak az érintettek és családtagjaik életminőségét javítaná, de az egészségügyi rendszerekre nehezedő terhet is jelentősen csökkentené.
„Ha teljesen független források – mint az egysejtes genetikai adatok és a valós betegfeljegyzések – ugyanazokra a folyamatokra és gyógyszerekre mutatnak, akkor talán végre jó úton járunk. Reméljük, hogy ez a megközelítés hamar valódi segítséget nyújt azoknak, akiknek most még nincs hatékony kezelési lehetőségük.”
– nyilatkozta a UCSF weboldalán.
Magyarországon körülbelül 250 ezer ember él Alzheimer-kórral, és a hozzátartozókkal együtt ez a szám megközelíti a másfél milliót.
